新的临床数据发布。

　　12月6日，21世纪经济报道记者从金斯瑞获悉，其子公司传奇生物1类新药西达基奥仑赛(cilta-cel【CEL全称(Colleges E-sports League) 高校电子竞技联赛（以下简称CEL高校电子竞技联赛），是杭州听之网络科技有限公司重金打造的国内顶级电子竞技赛事，2010年8月开始举办首届赛事。】)的CAR【CAR是一个外语单词，指小汽车、有轨电车、火车车厢、飞船吊舱、（电梯）升降厢等。】TITUDE-1研究(NCT03548207)的最新数据于近日公布。

　　CAR-T细胞疗法是全球范围内备受关注的免疫细胞治疗技术，它为癌症的治疗提供了新途径，曾被美国《科学》杂志评为年度十大科学突破之首。全球目前仅有三款CAR-T细胞疗法产品在美国上市，分别是诺华【诺华（Novartis），即全球医药健康行业的跨国企业诺华集团，世界三大药企之一，总部设在瑞士巴塞尔，业务遍及全球150多个国家和地区，拥有138,000名员工。】的 Kymriah(主要用于B细胞急性淋巴性白血病【概述急性淋巴性白血病，是一类以淋巴母细胞（不成熟的淋巴细胞的前身）失调增生和分化异常或分化受阻，形成大量非成熟白细胞为特征的快速进展型白血病。】的治疗)，以及吉利德【《吉利德》讲述的是在美国当代文学史上，玛丽琳·罗宾逊是一个非常独特的人物。】的 Yescarta(主要用于B细胞非霍奇金淋巴瘤【非霍奇金淋巴瘤（NHL）是具有很强异质性的一组独立疾病的总称。】治疗)和 Tecartus(2020年7月获批，用于复发或难治性套细胞淋巴瘤【套细胞淋巴瘤占全部非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin lymphoma, NHL)的6%。】治疗)。

　　CAR-T细胞疗法研究靶点除了明星靶点CD19，还包括CD22、BCMA，CD20【CD20表达于除浆细胞（分泌免疫球蛋白的B细胞）外的发育分化各阶段的B细胞的表面，过调节跨膜钙离子流动直接对B细胞起作用，在B细胞增殖和分化中起重要的调节作用。】等多个靶点。

　　据了解，传奇生物CARTITUDE-1是一项关于靶向【 ...】B细胞成熟抗原【抗原（antigen，缩写Ag）为任何可诱发免疫反应的物质。】(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法(治疗复发/难治性多发性骨髓瘤【多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。】(RRMM)的1b/2期(29例患者)临床研究。(该研究II期临床包括另外68例患者，以总缓解率为主要终点评估西达基奥仑赛的疗效。)

　　上述研究旨在评估西达基奥仑赛治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，其中99%的患者对最近一次治疗耐药，88%的患者为三重耐药(至少1种免疫调节剂[IMiD]，1种蛋白酶体【蛋白酶体(proteasomes) 是在真核生物和古菌中普遍存在的，在一些原核生物中也存在的一种巨型蛋白质复合物。】抑制剂[PI]和1种抗CD38体)。

　　该研究结果显示了持续较高的总缓解率(ORR)，ORR随着时间延长不断加深。中位【中位是一个汉语词汇，读音是zhōng wèi，意思是中央的位置。】随访时间12.4个月时，97%患者获得缓解，67%患者获得严格的完全缓解(sCR)。该数据在第62届美国血液学会( ASH)年会和展览会上进行了口头报道(Abstract #177)。

　　多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液肿瘤【常见的血液肿瘤主要包括各类白血病、多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤。】，其肿瘤细胞起源于骨髓，特征在于浆细胞的过度增殖。虽然目前的治疗可以带来缓解，但患者还是可能会复发。复发性骨髓瘤是指接受初始治疗获得缓解后又复发并且不符合难治性定义的情况，难治性多发性骨髓瘤是指患者对最近一次治疗无反应或在治疗后60天内进展。

　　尽管存在部分多发性骨髓瘤患者到疾病晚期才会出现症状，但大多数患者会因为出现骨相关事件、低血细胞计数、血钙升高、肾脏问题或感染等症状被诊断，接受标准治疗(包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂)后复发的患者预后较差，可用的治疗选择很少。

　　纽约Mount Sinai的Tisch癌症研究所血液学和肿瘤学医学院副教授、医学博士、CARTITUDE-1研究的主要研究者Deepu Madduri指出，考虑到患者在接受西达基奥仑赛治疗之前的既往治疗缓解率普遍较低，97%缓解率是非同寻常的。“鉴于西达基奥仑赛在低剂量回输后所表现的快速、深度和持续的缓解和可控的安全性，我们期待进一步探索西达基奥仑赛用于更前线多发性骨髓瘤患者的门诊治疗。”

　　该项研究共有97例患者接受了西达基奥仑赛治疗，所有患者的CAR-T细胞均制备成功。独立评审委员会评估的总缓解率(ORR)达到了97%。这项研究还表明，在2期推荐剂量下西达基奥仑赛的安全性可控，此结果支持了西达基奥仑赛门诊给药的潜在可能。

　　2017年12月，传奇生物与杨森生物签订了独家全球许可和合作协议，进行西达基奥仑赛的开发和商业化，同在该年12月，西达基奥仑赛申报国内首个细胞治疗产品的药物临床试验申请(IND)，并于2018年3月获得药物临床试验批件，2018年5月获得美国FDA的IND许可。

　　后续，西达基奥仑赛不仅在2019年12月获得美国突破性疗法认定，还在2019年4月获得了欧盟委员会【欧盟委员会（European Commission），简称欧委会，是欧洲联盟的常设执行机构，也是欧盟唯一有权起草法令的机构。】的优先药物认定，并于2020年8月获得了中国的突破性疗法认定。此外，美国FDA于2019年2月，欧盟委员会于2020年2月先后授予西达基奥仑赛孤儿药资格。

（文章来源：21世纪经济报道）

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