II期KarMMa试验评估了bluebird bio和Bristol Myers Squibb的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的CAR-T细胞疗法的功效和安全性。idecabtagene vicleucel（ide-cel，bb2121）旨在治疗复发难治多发性骨髓瘤（RRMM），这些患者先前已经接受过至少三种疗法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。这项研究今天发表在《新英格兰医学杂志》上。

KarMMa研究达到了总体缓解率的主要终点和完全缓解率的关键次要终点。数据表明，三重暴露的RRMM患者（n = 128）接受ide-cel治疗可产生深度且持久的反应。

在所有剂量水平和多个高危亚组中，包括大量高危细胞遗传学、三重或五重难治性疾病、基线时肿瘤高负荷和髓外疾病的患者，均报告了有临床意义的反应。患者的中位无进展生存期和总生存期也得到了显著改善。

在KarMMa研究中，ide-cel与CAR-T细胞疗法的已知毒性一致，而与剂量水平无关。最常报告的不良事件是血细胞减少和细胞因子释放综合征。

 

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1803935?tsid=4

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