对于复发性多发性骨髓瘤患者，目前的治疗手段主要包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和CD38抗体，但患者治疗后效果较差，中位无进展生存期仅3到4个月，总生存期约8到9个月。嵌合抗原受体(CAR)修饰的T细胞是新近研发的治疗手段，其中CD19导向的CART细胞已被批准用于B细胞癌。 Idecabtagene vicleucl(ide-cel，又称bb2121)是靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法，近日研究人员考察了ide-cel对复发和难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。   本次研究为II期临床研究，患者先前至少接受三个治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体，患者接受150×106至450×106CAR阳性（CAR+）T细胞。研究的主要终点是总体反应（部分治疗应答或更好），关键次要终点是完全治疗应答或更好（包括完全和严格的完全治疗应答）。   128例接受ide-cel治疗，在平均13.3个月的随访中，128名患者中有94名（73%）对治疗有应答，其中42名（33%）患者有完全治疗应答或更好。33例患者实现了微小残留疾病(MRD)-阴性，占所有128例接受治疗患者的26% ，在42例完全缓解或更好的患者中占79%。中位无进展生存期为8.8个月。在128例接受治疗的患者中，常见的毒性反应包括中性粒细胞减少（117例，91%），贫血(89例，70%)，血小板减少症 (81例，63%)。107名患者（84%）报告了细胞因子释放综合征，其中7名（5%）为等级3级或更高。23名患者出现神经毒性反应（18%），其中3级4例（3%），未出现3级以上神经毒性反应发生。细胞动力学分析证实49例患者中有29例（59%）在输注后6个月出现CAR+T细胞，11例患者中有4例（36%）在输注后12个月出现CAR+T细胞。   研究发现，超过7成的难治性和复发性骨髓瘤患者在接受ide-cel治疗后有应答，其中近3成患者实现微小残留疾病阴性，几乎所有患者出现3级或4级不良事件，最常见的是血液学毒性和细胞因子释放综合征。   原始出处：   Nikhil C. Munshi et al. Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. N Engl J Med， February 25 2021.

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