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IgA肾病(IgAN)是最常见的肾小球肾炎,原发性IgA肾病患者通常在肾小球有IgA抗体的沉积,也有其他许多疾病都会引起肾小球中的IgA抗体的沉积,最常见的是Henoch-Schönlein紫癜。Henoch-Schönlein紫癜常常表现出特征性的皮肤紫癜、关节炎、腹痛,在年轻人身上最常见(16-35岁)。20-30%的患者,通常是老年患者,会有隐性血尿和蛋白尿(少于2g每天)。这些患者可能完全没有症状,只是在医生做尿检时才发现。
制药公司Travere Therapeutics今天宣布,欧洲委员会(EC)已授予Sparsentan治疗IgA肾病(IgAN)的“孤儿药称号”。目前,关键性III期临床研究正在评估候选药物Sparsentan治疗局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)的有效性和安全性。中期分析的初步结果表明,迄今为止,Sparsentan的耐受性良好,并且能够改善患者蛋白尿病症。
Travere Therapeutics首席医学官Noah Rosenberg博士说:“IgAN的治疗选择非常有限,且现有疗法通常会带来长期的耐受性挑战,而且许多策略还不足以减缓终末期肾病的进展”。
原始出处:
https://www.firstwordpharma.com/node/1802266?tsid=4
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